“天价药”赛道谁先破局？这地已遥遥领先

创新药领域中，细胞与基因疗法（CGT）风头正劲。

去年国内，细胞治疗领域融资规模达179亿元，占比超创新药整体投融资金额的三分之一。市场有十足信心，下一波超级公司，将诞生在这个百亿新赛道。

如今，CGT在管线数量、投融资活跃度、城市产业布局等方面，表现得一片火热。

尽管发展前景广阔，但“天价”成为阻碍其商业化的核心难题——已上市的相关药物，动辄百万元一针，价格“没有最高，只有更高”。

此外，研发费用、技术攻关、金融支持等问题，也制约着CGT商业化之路。

面对长期以来的堵点、难点，谁先破局？

北京、上海、天津、深圳、广州、南京、苏州等地都卯足劲头，投注CGT赛道，争相出台扶持政策。

尤其上海，最近连出2项重磅政策，一项细胞治疗专项政策、一项基因治疗专项政策，持续给出真金白银，抢占百亿赛道先机。

全球这场“医药革命”，先看中国。

疗效值得肯定，但天价让患者望而却步。

CAR-T细胞疗法，是如今CGT最热门的细分领域。2017年，美国批准全球第一支CAR-T抗癌针，价格达47.5万美元，折合人民币300多万。

2022年，美国蓝鸟生物两款基因疗法更是刷新记录，以高达280万和300万美元一针的价格成为“史上最贵药物”。

在国内，接连获批上市的产品，也均是百万元级别，尚未纳入国家医保。

• 2021年，两款CAR-T产品在我国相继获批上市，分别是复星凯特的阿基仑赛注射液，价格为120万元/针；药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液，价格为129万元/针；

  
  

• 今年6月，驯鹿生物与信达生物联合开发的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液，当前定价为116.6万元/支。这是国内首款自主研发、全流程生产的CAR-T疗法；

  
  

• 今年11月，合源生物递交的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液的上市申请已获得批准，目前售价未知。

由于“天价”阻碍，目前仍未能进入一线治疗。

细胞疗法产品的生产成本或高达8~10万美元，海外终端价格普遍是30~40万美元。

为何成本迟迟降不下来？

如此，生产成本高、自体工艺制备周期长、及治疗疾病领域有限等多种因素，推高了CGT疗法的治疗费用。

想要“破价”，进医保似乎是理想途径。但居高不下的成本、较低的市场渗透率，“百万抗癌药”的医保之路并不顺畅。

“天价药”该如何支付？这是亟待解决的难题。此外，技术攻关、产能支持等问题，也亟需突破。

上海连发两项政策，尝试破局。

• 2022年11月，推出《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》，力争到2024年上海细胞治疗产业规模达到100亿元。明确产业链任务，激励生物制药关键耗材及设备本土创新。

  
  

• 2023年9月，推出《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，旨在增强基因治疗领域创新策源和临床研究转化能力，加快推动一批细胞与基因治疗药物的开发和上市。

“破价”，探索多种支付方式

上海提出，推荐进入医保、探索多元复合的支付方式；纳入“沪惠保”惠民型商业保险范围；推动探索分期付费、按疗效付费，来解决“天价药”难题。

分期付费、按疗效付费是国内CGT企业呼吁的创新支付模式，欧美国家已有先例。这样短期内不会给医保基金和患者带来支付压力，长期还会节约医保基金，同时减轻患者负担。

加快审评审批，助推上市

为加快产品上市，最高支持3000万元，支持范围是，本地企业、本地生产、本地转化。同时，推动本市重点企业创新产品入国家药监局优先沟通名单，为审评审批提供事前事中指导和服务，加快上市进程。

鼓励本地医院，优先使用本市产品

在临床应用方面，也给足支持。

鼓励医院优先使用本市产品，承担本市企业新药临床试验。“同等条件下，鼓励医院优先使用本市研发生产的细胞治疗产品。”“鼓励本市医疗机构在基因治疗领域，承担本市企业新药临床试验、按照相关规定自主开展研究者发起的临床研究（IIT）等项目。”

也激励医疗机构。《基因治疗行动方案》指出，按研究项目入组人数每人5万元资助，每个项目不超50万元，每个医疗机构不超500万元。

随着政策实施，“配套”应用场景已经落地。

近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院成立“基因和细胞治疗中心”，开展耳聋、眼病和头颈肿瘤等的基因和细胞治疗，进一步提升诊治水平和转化应用能力。

加大金融支撑力度

对初创期、成长期企业，加大金融支撑力度，重点培优。对获5000万元以上股权融资的基因治疗企业，还将再获得市政府的1000万元资助，“按照实际获得股权融资额给予不超过2%的资助，每个企业每年不超过1000万元”；支持“新药贷”应用于细胞与基因治疗（CGT）领域。从多角度解决企业融资难题。

因目前临床应用仍有一定风险，上海特别引入、完善保险支持举措，控制企业和医疗机构风险。支持购买产品责任险、人体临床试验责任险，给予50%的财政补贴，单个保单补贴不超过50万元。

上海够快！

2020年，《深圳市促进生物医药产业集聚发展的若干措施》明确提出，细胞领域重点支持干细胞治疗、细胞免疫治疗等。基因领域重点支持基因检测、基因治疗等。2022年，深圳更是接连发布扶持生物医药产业发展的文件，加大力度支持细胞治疗药物产业集群发展。

并且，在全国率先部署了产业发展的相关设施，依托华大基因建设深圳国家基因库，依托北科生物建设深圳综合细胞库等，细胞与基因治疗产业发展正处于扩张期。

今年，更是颁布全国首部细胞和基因产业专项立法。

2023年1月，《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》正式施行，它对细胞的采集和储存、细胞和基因产品研发、药物拓展性临床试验、基因技术应用、上市许可和产品生产等进行了规定，为深圳细胞和基因产业做大做强迎来利好。

《条例》规定，市市场监管部门为细胞和基因创新药物与医疗器械上市许可，提供政策咨询、全流程业务指导等前期服务；应当给予纳入重点项目、重点企业或处于重点地区的细胞和基因药品、医疗器械注册申请人便利服务，以加速上市。

市、区政府投资基金引导，加大金融支持力度，降低企业融资成本。参与细胞与基因领域临床研究与试验工作，可用于岗位考核和职称评定。

天津也紧随其后，2023年9月1日起施行《天津市基因和细胞产业促进条例》（以下简称《条例》），明确基因和细胞技术不作为药品管理，扫清其产业化进程障碍。

早在2022年，广州市发布了重点专项规划——《广州市科技创新“十四五”规划》。规划提出，在战略前沿与基础研究领域，重点部署能够改变竞争格局的颠覆性生物技术，如干细胞与再生医学、基因工程、脑科学与类脑研究、人类细胞谱系研究。在生物制药、纳米生物技术、精准医学等前沿技术与重点产业领域，要着力突破生物医药产业关键核心技术。

图源：壹图网

近期，为加快发展进程，广州连续大动作，拿出大手笔。

9月26日，广州市推动生物医药产业高质量发展大会召开，旨在破解制约产业发展的重点突出问题和关键瓶颈问题。

10月13日，广州发改委发布《广州促进生物医药产业高质量发展的若干政策措施》（征求意见稿）指出，将继续培育壮大细胞和基因治疗等未来产业，支持开展临床试验，并可通过拓展性临床试验，用于适合的患者。

面向全球揭榜挂帅，最高支持50亿元。支持生物制品在本地研发、产业化，最高不超过5000万元。

10月31日，广州市再召开科技服务业（生物医药领域）新闻发布会，与会代表建议，对辖区内的医药企业“全球新”的在研产品进行摸底，将具备全球影响力潜力的产品列入省市重点项目，一事一议进行专项扶持，让更多的创新药在广州孵化上市。

期待广州更多动作。

图源：壹图网

我国政策支持力度，一再加强。从国家到各省、各地市，扶持政策接连不断。

• 国家“十四五”规划中，基因与生物技术被确定为国家七大科技前沿攻关领域之一；

  
  

• 我国首部生物经济的五年规划《“十四五”生物经济发展规划》提出，开展前沿生物技术创新——发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术；

  
  

在细胞与基因治疗（CGT）领域，大湾区也有先发优势。

2003年，全球首款CGT疗法诞生在大湾区。深圳赛百诺自主研制开发的基因治疗产品Gendicine获批上市，可用于治疗鼻咽癌、头颈部鳞癌、肝癌、肺癌、乳腺癌、胃癌等40余种实体瘤。

在政策、资本、技术及市场驱动的利好因素下，大湾区已聚集百济神州、百吉生物、云舟生物、艾码生物、瑞风生物等CGT头部创新药企，创新活力不断涌现。

更有一批新锐企业，正在成为产业生力军。

随着“港澳药械通”等先行先试政策在大湾区进一步落地实施，将不断激发本土企业提高产品创新能力、研发创新能力，加快国际化步伐，通过创新推动产业升级。

挑战伴随机遇，在“卡脖子”环节上，我国正在加快国产化替代进程，比如在应用的生产核心设备上，现在国内设备的比例已有大幅提升；在多元支付模式上，也在尝试创新，让更多患者受益。